6月29日、InterceptPharmaceuticalsが発表されました非アルコール性脂肪性肝炎（NASH）応答レター（CRL）によって引き起こされる線維症に対するFXRアゴニストのオベチコール酸（OCA）に関して、米国FDAから完全な新薬申請を受け取ったこと。FDAはCRLで、これまでにレビューされたデータに基づいて、代替の組織病理学的試験のエンドポイントに基づく薬剤の期待される利益は依然として不確実であり、治療の利益は潜在的なリスクを超えないため、それを超えないと考えていると述べました。肝線維症を引き起こすNASH患者の治療のためのOCAの迅速承認をサポートします。

Interceptの社長兼CEO、Mark Pruzanski、結果についてコメントしました。「レビュープロセス中、FDAはOCAの承認を加速するための情報を伝達したことがありません。これまでに提出されたすべてのデータは、FDAの要件を満たし、OCAのプラスの利益リスクを明確にサポートしていると確信しています。このCRLを後悔しています。FDAは、組織学的エンドポイントの複雑さを徐々に高めており、通過するための非常に高い障壁を作成しています。ここのところ、OCA重要な3つのフェーズにのみあります。この要求は、調査中に満たされました。将来的にCRL情報の承認計画を通過させる方法について話し合うために、できるだけ早くFDAと会う予定です。」

最初にリストされたNASH薬を手に入れるための競争において、Interceptは常に主導的な地位にあり、現在、ポジティブな後期試験データを取得した唯一の企業です。強力で特異的なファルネソイドX受容体（FXR）アゴニストとして、OCAREGENERATEと呼ばれる第3相臨床試験で以前に肯定的な結果を達成しました。データは、高用量を投与された中等度から重度のNASHを示したOCA患者の中で、患者の肝線維症の症状の4分の1は大幅に改善されており、状態は悪化していません。

FDAは、Interceptが進行中のREGENERATE試験からの追加の中間有効性および安全性データを提出してサポートすることを推奨しましたOCAの可能性迅速承認され、研究の長期的な結果は継続されるべきであると指摘した。

それでもOCA以前に別のまれな肝疾患（PBC）で承認されており、NASHの分野は広大です。NASHは米国だけで何百万人もの人々に影響を及ぼしていると推定されています。以前、投資銀行のJMP証券は、インターセプト薬のピーク時の売上高が数十億ドルに達する可能性があると推定していました。この悪いニュースの影響を受けて、Interceptの株価は月曜日に40％近く下落して1株あたり47.25ドルになりました。NASHを開発した他の製薬会社の株価も下落しました。その中で、マドリガルは約6％減少し、バイキング、アケロ、GenFitは約1％減少しました。

StifelのアナリストであるDerekArchilaは、クライアントへのレポートで、拒否は治療に関連した副作用が原因であると書いています。OCA臨床試験、つまり、一部の患者は受け取ったOCA治療、体内の有害なコレステロールが増加し、それにより心血管リスクの発生率が高くなります。多くのNASH患者がすでに太りすぎであるか、2型糖尿病に苦しんでいることを考えると、そのような副作用は規制当局の警戒を呼び起こす可能性があります。追加のテストデータに関するFDAの要件によると、Interceptは、これらのデータを解釈するために、少なくとも2022年の後半まで待たなければならない場合があります。外部分析では、このような長い遅延により、Interceptの以前に蓄積されたリードの一部が失われ、MadrigalPharmaceuticalsやVikingTherapeuticsなどの他の競合他社が追いつく可能性があると考えています。