ルキソリチニブ中国ではルキソリチニブとしても知られる、は、近年、造血系疾患の治療に関する臨床ガイドラインに広く記載されている「新薬」の1つであり、骨髄増殖性疾患において有望な有効性を示しています。
標的薬であるジャカビルキソリチニブは、JAK-STATチャネル全体の活性化を効果的に阻害し、チャネルの異常に増強されたシグナルを低減することで、有効性を実現します。また、さまざまな病気の治療や、JAK1部位の異常にも使用できます。
ルキソリチニブは、原発性骨髄線維症、遺伝子球増加後骨髄線維症、および原発性血小板血症後骨髄線維症を含む、中リスクまたは高リスクの骨髄線維症の患者の治療に適応となるキナーゼ阻害剤です。
同様の臨床試験（n = 219）は、中リスク2または高リスクの原発性MFの患者、真の赤芽球症後のMFの患者、または原発性血小板増加後のMFの患者を2つのグループにランダム化し、1つは経口ルキソリチニブ15〜20mgbidを投与しました（n = 146）および他の患者は陽性対照薬を投与された（n = 73）。この試験の主要評価項目と主要副次評価項目は、それぞれ48週目と24週目に脾臓容積が35％以上減少した患者の割合でした（磁気共鳴画像法またはコンピューター断層撮影法で評価）。結果は、24週目にベースラインから脾臓体積が35％以上減少した患者の割合が、対照群の0％と比較して、治療群では31.9％であることを示しました（P <0.0001）。また、48週目にベースラインから脾臓の体積が35％以上減少した患者の割合は、対照群の0％と比較して、治療群では28.5％でした（P <0.0001）。さらに、ルキソリチニブは全体的な症状を軽減し、患者の生活の質を大幅に改善しました。これら2つの臨床試験の結果に基づいて、ルキソリチニブMF患者の治療のために米国FDAによって承認された最初の薬になりました。