ルキソリチニブ中国ではルキソリチニブとしても知られるこの薬は、近年血液疾患の治療の臨床ガイドラインに広く記載されている「新薬」の 1 つであり、骨髄増殖性疾患において有望な効果が示されています。
標的薬ジャカビ ルキソリチニブは、JAK-STAT チャネル全体の活性化を効果的に阻害し、異常に増強されたチャネルのシグナルを低減することで、有効性を達成します。また、さまざまな病気の治療や JAK1 部位の異常の治療にも使用できます。
ルキソリチニブは、原発性骨髄線維症、膝状赤血球増加症後骨髄線維症、原発性血小板血症後骨髄線維症など、中リスクまたは高リスクの骨髄線維症患者の治療に適応のあるキナーゼ阻害剤です。
同様の臨床研究 (n=219) では、中リスク 2 または高リスクの原発性 MF 患者、真性赤芽球症後の MF 患者、原発性血小板増加症後の MF 患者を 2 つのグループに無作為に割り付け、一方のグループには経口ルキソリチニブ 15 ～ 20 mgbid を投与しました。 (n=146) と陽性対照薬を投与されているもう 1 人 (n=73)。この研究の主要評価項目と重要な副次評価項目は、それぞれ48週目と24週目に脾臓容積が35％以上減少した患者の割合（磁気共鳴画像法またはコンピューター断層撮影法で評価）であった。その結果、24週目にベースラインから脾臓容積が35%以上減少した患者の割合は、対照群では0%であったのに対し、治療群では31.9%であったことが示されました(P<0.0001)。また、48週目にベースラインから脾臓容積が35％以上減少した患者の割合は、対照群では0％であったのに対し、治療群では28.5％でした（P<0.0001）。さらに、ルキソリチニブは全体的な症状も軽減し、患者の生活の質を大幅に改善しました。これら 2 つの臨床試験の結果に基づいて、ルキソリチニブMF患者の治療のために米国FDAによって承認された最初の薬剤となった。