骨髄線維症（MF）は骨髄線維症と呼ばれます。非常に稀な病気でもあります。そしてその発症の原因は不明です。典型的な臨床症状は、若年性赤血球および多数の涙滴型赤血球を伴う若年性顆粒球性貧血です。骨髄穿刺ではしばしば空性吸引が見られ、脾臓はさまざまな程度の骨硬化症を伴って著しく肥大していることがよくあります。
原発性骨髄線維症 (PMF) は、造血幹細胞のクローン性骨髄増殖性疾患 (MPD) です。原発性骨髄線維症の治療は主に輸血などの支持療法です。血小板増加症にはヒドロキシ尿素を投与できます。低リスクで無症状の患者は治療なしで観察できます。
2つのランダム化第III相研究（STUDY1および2）がMF患者（原発性MF、膝状赤血球増加症後MF、または原発性血小板血症後MF）を対象に実施された。どちらの研究でも、登録された患者は胸郭から少なくとも5cm下に明白な脾腫を有しており、国際作業部会のコンセンサス基準（IWG）によれば中等度（2つの予後因子）または高リスク（3つ以上の予後因子）であった。
ルキソリチニブの初回用量は血小板数に基づいて決定されます。血小板数が100～200×10^9/Lの患者には15mgを1日2回、血小板数が200×10^9/Lを超える患者には20mgを1日2回。
血小板数が100～125 x 10^9/Lの患者には忍容性と有効性に応じて個別の用量が投与され、最大用量は20 mgで1日2回投与された。血小板数が75～100×10^9/Lの患者には10mgを1日2回。血小板数が50から75 x 10^9/L以下の患者には、1日2回、毎回5mgを投与する。
ルキソリチニブは、原発性骨髄線維症、膝状赤血球増加症後骨髄線維症、原発性血小板血症後骨髄線維症を含む中等度または高リスク骨髄線維症の治療薬として、2012 年 8 月に欧州連合で承認された経口 JAK1 および JAK2 チロシンキナーゼ阻害剤です。現在、ルキソリチニブ ジャカビは、欧州連合、カナダ、アジア、ラテンアメリカ、南米のいくつかの国を含む世界 50 か国以上で承認されています。