原発性骨髄線維症 (PMF) の治療戦略は、リスク層別化に基づいています。 PMF患者にはさまざまな臨床症状と対処すべき問題があるため、治療戦略は患者の疾患と臨床上のニーズを考慮する必要があります。大きな脾臓を有する患者に対するルキソリチニブ（Jakavi/Jakafi）による最初の治療では、脾臓の大幅な縮小が示され、ドライバーの変異状態とは無関係でした。脾臓縮小の程度が大きいほど、予後が良好であることが示唆されます。臨床的に重大な疾患がない低リスク患者の場合は、観察するか臨床試験に参加することができ、3 ～ 6 か月ごとに評価が繰り返されます。ルキソリチニブ(Jakavi/Jakafi) 薬物療法は、NCCN 治療ガイドラインに従って、脾腫および/または臨床疾患を呈する低リスクまたは中リスク 1 の患者に開始できます。
中リスク 2 または高リスクの患者には、同種 HSCT が推奨されます。移植が利用できない場合は、ルキソリチニブ (Jakavi/Jakafi) が第一選択の治療選択肢として、または臨床試験に参加することが推奨されます。ルキソリチニブ (Jakavi/Jakafi) は、MF の病因である過剰活性 JAK/STAT 経路を標的とする、現在世界中で承認されている唯一の薬剤です。 New England Journal と Journal of Leukemia & Lymphoma に掲載された 2 つの研究は、ルキソリチニブ (Jakavi/Jakafi) が PMF 患者の疾患を大幅に軽減し、生活の質を改善する可能性があることを示唆しています。中リスク2および高リスクのMF患者において、ルキソリチニブ（ジャカビ/ジャカフィ）は脾臓を縮小させ、疾患を改善し、生存期間を改善し、骨髄病理を改善することができ、疾患管理の主な目標を達成しました。
PMF の年間発生確率は 0.5 ～ 1.5/100,000 で、すべての MPN の中で最も予後が悪くなります。 PMF は骨髄線維症と髄外造血を特徴とします。 PMF では、骨髄線維芽細胞は異常なクローンに由来するものではありません。 PMF患者の約3分の1には診断時に症状がありません。症状には、著しい疲労、貧血、腹部不快感、早期満腹または脾腫による下痢、出血、体重減少、末梢浮腫などが含まれます。ルキソリチニブ(Jakavi/Jakafi) は、原発性骨髄線維症を含む中リスクまたは高リスクの骨髄線維症の治療薬として 2012 年 8 月に承認されました。この薬は現在、世界 50 か国以上で入手可能です。