原発性骨髄線維症（PMF）の治療戦略は、リスクの層別化に基づいています。PMF患者ではさまざまな臨床症状と対処すべき問題があるため、治療戦略では患者の疾患と臨床ニーズを考慮する必要があります。大きな脾臓の患者におけるルキソリチニブ（Jakavi / Jakafi）による初期治療は、有意な脾臓の減少を示し、ドライバーの突然変異状態とは無関係でした。脾臓の減少の大きさが大きいほど、予後が良好であることを示唆しています。臨床的に重大な疾患のない低リスクの患者では、3〜6か月ごとに評価を繰り返して、観察または臨床試験に参加することができます。ルキソリチニブ（Jakavi / Jakafi）薬物療法は、NCCN治療ガイドラインに従って、脾腫および/または臨床疾患を呈する低リスクまたは中リスク1の患者で開始できます。
中リスク2または高リスクの患者には、同種異系のHSCTが好ましい。移植が利用できない場合は、ルキソリチニブ（Jakavi / Jakafi）が一次治療の選択肢として、または臨床試験に参加することをお勧めします。ルキソリチニブ（Jakavi / Jakafi）は、MFの病因である過活動JAK / STAT経路を標的とする、現在世界で唯一承認されている薬剤です。NewEnglandJournalとJournalofLeukemia＆Lymphomaに掲載された2つの研究は、ルキソリチニブ（Jakavi / Jakafi）がPMF患者の病気を大幅に軽減し、生活の質を改善する可能性があることを示唆しています。中リスク2および高リスクのMF患者では、ルキソリチニブ（Jakavi / Jakafi）は脾臓を収縮させ、疾患を改善し、生存率を改善し、骨髄病変を改善し、疾患管理の主要な目標を達成しました。
PMFの年間発生確率は0.5-1.5/100,000であり、すべてのMPNの中で最も予後が悪い。PMFは、骨髄線維症と髄外造血を特徴としています。PMFでは、骨髄線維芽細胞は異常なクローンに由来していません。PMF患者の約3分の1は、診断時に症状がありません。愁訴には、重度の倦怠感、貧血、腹部不快感、早期満腹感または脾腫による下痢、出血、体重減少、末梢性浮腫などがあります。ルキソリチニブ（Jakavi / Jakafi）は、原発性骨髄線維症を含む中リスクまたは高リスクの骨髄線維症の治療薬として2012年8月に承認されました。この薬は現在、世界50か国以上で利用可能です。